※以下の記事は「BioWorld」の2023年4月27日付けの記事をもとに翻訳・加筆したものです。
Rumi Scientificは、ブロモドメインコンタクト転写調節因子BRD9の阻害による狩猟病モデルにおける治療効果の生体内での概念実証データを発表しました。
この治療法は、遺伝子の阻害によって狩猟病の進行を遅らせることができることが示されています。現在、世界中の狩猟病患者がこの病気の重い症状に苦しんでおり、この治療法が治療薬として承認されることによって、彼らのQOLが向上することが期待されています。
Rumi Scientificらは、この治療法に関する研究の中で、ADAR1阻害剤の作用機序を詳しく解明し、その有効性を検証してきました。今回の発表により、BRD9阻害剤もまた、狩猟病治療に効果があることが示されました。
この研究の概要については、米国神経学会が発行したネイチャーレビュー誌に掲載される予定であり、世界中の狩猟病研究者によって、今後の研究の指針として活用されることが期待されます。
今後、Rumi Scientificらは、この治療法を臨床試験に進めていくことになります。臨床試験においては、治療の安全性と有効性が確認されることが求められます。今後の研究の進展に注目が集まっています。
狩猟病は、神経変性疾患の一種で、遺伝子異常による神経細胞の変性や壊死によって引き起こされます。現在の医療では、症状の緩和や予防は可能ですが、根本的な治療法が存在しませんでした。この研究によって、新たな治療法が見出されることに期待が寄せられています。
今回のRumi Scientificの発表は、狩猟病だけでなく、神経変性疾患全般の治療法開発において大きな意義を持ちます。今後も、多くの研究者が同様のアプローチをとって、治療法の開発に挑戦することが期待されます。
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