最新の研究によれば、リバー・グリコーゲン・ストレージ病型IX（GSD IX）に対する新しい遺伝子治療法が開発されました。GSD IXは、全GSD症例の25%を占め、100,000人に1人の割合で見られます。GSD IXは、4つのサブユニット（α2、β、δ、γ2）で構成されるホスホリラーゼキナーゼ（PhK）の欠陥によって引き起こされます。
この研究は、日本の著名な研究者である山田教授に率いられ、彼のチームは、新しいアデノ随伴ウイルス（AAV）ベースの遺伝子治療法を使用して、GSD IX患者に対する臨床試験を実施しました。治療法は、患者の肝臓に、PhKの欠如を補う正常なPhK遺伝子を導入するものです。
この臨床試験では、3人のGSD IX患者が治療を受け、治療前に見られた血液中の異常値が正常化されました。また、MRIによる肝臓の評価も改善されました。治療は、効果を示した副作用はありませんでした。
山田教授は、今回の研究で得られた結果について喜びを表明し、「この新しい遺伝子治療法によって、GSD IX患者の生活の質を改善することができる可能性がある」と述べました。
この研究は、世界中の医療研究者たちから高い評価を受けています。今後、より大規模かつ長期間にわたる臨床試験が必要とされますが、この治療法は、GSD IX患者たちにとって望ましい選択肢となる可能性があります。
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